厚生労働大臣は、次の各号のいずれにも該当する医薬品、医療機器 又は再生医療等製品につき、製造販売をしようとする者（本邦に輸出されるものにつき、外国において製造等をする者を含む。次項 及び第三項において同じ。）から申請があつたときは、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて、当該申請に係る医薬品、医療機器 又は再生医療等製品を希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器 又は希少疾病用再生医療等製品として指定することができる。
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律
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昭和三十五年法律第百四十五号
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略称 : 薬事法
医薬品医療機器等法
第十六章 希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器及び希少疾病用再生医療等製品の指定等
@ 施行日 : 令和五年一月一日
( 2023年 1月1日 )
@ 最終更新 :
令和四年法律第四十七号による改正
最終編集日 :
2024年 03月21日 12時57分
一
号
二
号
その用途に係る対象者の数が本邦において厚生労働省令で定める人数に達しないこと。
申請に係る医薬品、医療機器 又は再生医療等製品につき、製造販売の承認が与えられるとしたならば、その用途に関し、特に優れた使用価値を有することとなる物であること。
厚生労働大臣は、次の各号のいずれにも該当する医薬品、医療機器 又は再生医療等製品につき、製造販売をしようとする者から申請があつたときは、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて、当該申請に係る医薬品、医療機器 又は再生医療等製品を先駆的医薬品、先駆的医療機器 又は先駆的再生医療等製品として指定することができる。
一
号
次のいずれかに該当する医薬品、医療機器 又は再生医療等製品であること。
イ
ロ
二
号
医薬品（体外診断用医薬品を除く。以下この号において同じ。）及び再生医療等製品にあつては、その用途に関し、本邦において既に製造販売の承認を与えられている医薬品 若しくは再生医療等製品 又は外国において販売し、授与し、若しくは販売 若しくは授与の目的で貯蔵し、若しくは陳列することが認められている医薬品若しくは再生医療等製品と作用機序が明らかに異なる物であること。
医療機器 及び体外診断用医薬品にあつては、その用途に関し、本邦において既に製造販売の承認を与えられている医療機器若しくは体外診断用医薬品 又は外国において販売し、授与し、若しくは販売 若しくは授与の目的で貯蔵し、若しくは陳列することが認められている医療機器若しくは体外診断用医薬品と原理が明らかに異なる物であること。
申請に係る医薬品、医療機器 又は再生医療等製品につき、製造販売の承認が与えられるとしたならば、その用途に関し、特に優れた使用価値を有することとなる物であること。
厚生労働大臣は、次の各号のいずれにも該当する医薬品、医療機器 又は再生医療等製品につき、製造販売をしようとする者から申請があつたときは、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて、当該申請に係る医薬品、医療機器 又は再生医療等製品を特定用途医薬品、特定用途医療機器 又は特定用途再生医療等製品として指定することができる。
一
号
二
号
その用途が厚生労働大臣が疾病の特性 その他を勘案して定める区分に属する疾病の診断、治療 又は予防であつて、当該用途に係る医薬品、医療機器 又は再生医療等製品に対する需要が著しく充足されていないと認められる物であること。
申請に係る医薬品、医療機器 又は再生医療等製品につき、製造販売の承認が与えられるとしたならば、その用途に関し、特に優れた使用価値を有することとなる物であること。
厚生労働大臣は、前三項の規定による指定をしたときは、その旨を公示するものとする。
国は、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器 及び希少疾病用再生医療等製品 並びにその用途に係る対象者の数が本邦において厚生労働省令で定める人数に達しない特定用途医薬品、特定用途医療機器 及び特定用途再生医療等製品の試験研究を促進するのに必要な資金の確保に努めるものとする。
国は、租税特別措置法（昭和三十二年法律第二十六号）で定めるところにより、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器 及び希少疾病用再生医療等製品 並びにその用途に係る対象者の数が本邦において厚生労働省令で定める人数に達しない特定用途医薬品、特定用途医療機器 及び特定用途再生医療等製品の試験研究を促進するため必要な措置を講ずるものとする。
第七十七条の二第一項から 第三項までの規定による指定を受けた者は、当該指定に係る希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器 若しくは希少疾病用再生医療等製品、先駆的医薬品、先駆的医療機器 若しくは先駆的再生医療等製品 又は特定用途医薬品、特定用途医療機器 若しくは特定用途再生医療等製品の試験研究 又は製造 若しくは輸入を中止しようとするときは、あらかじめ、その旨を厚生労働大臣に届け出なければならない。
厚生労働大臣は、前条の規定による届出があつたときは、第七十七条の二第一項から 第三項までの規定による指定（以下この条において「指定」という。）を取り消さなければならない。
厚生労働大臣は、次の各号のいずれかに 該当するときは、指定を取り消すことができる。
一
号
二
号
三
号
四
号
希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器 若しくは希少疾病用再生医療等製品、先駆的医薬品、先駆的医療機器 若しくは先駆的再生医療等製品 又は特定用途医薬品、特定用途医療機器 若しくは特定用途再生医療等製品が第七十七条の二第一項各号、第二項各号 又は第三項各号のいずれかに該当しなくなつたとき。
指定に関し不正の行為があつたとき。
正当な理由なく希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器 若しくは希少疾病用再生医療等製品、先駆的医薬品、先駆的医療機器 若しくは先駆的再生医療等製品 又は特定用途医薬品、特定用途医療機器 若しくは特定用途再生医療等製品の試験研究 又は製造販売が行われないとき。
指定を受けた者についてこの法律 その他薬事に関する法令で政令で定めるもの又はこれに基づく処分に違反する行為があつたとき。
厚生労働大臣は、前二項の規定により指定を取り消したときは、その旨を公示するものとする。
この章に定めるもののほか、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器 若しくは希少疾病用再生医療等製品、先駆的医薬品、先駆的医療機器 若しくは先駆的再生医療等製品 又は特定用途医薬品、特定用途医療機器 若しくは特定用途再生医療等製品に関し必要な事項は、厚生労働省令で定める。